NORMA din 20 noiembrie 2003

a) medicament - un medicament de uz uman, asa cum este definit în art. 2 din Ordonanța de urgenta a Guvernului nr. 152/1999 privind produsele medicamentoase de uz uman, aprobată cu modificări și completări prin Legea nr. 336/2002, cu modificările și completările ulterioare;

b) medicament orfan - un medicament desemnat ca atare în conformitate cu prevederile prezentelor norme;

c) sponsor - orice persoană fizica sau juridică stabilită în România ori în Comunitatea Europeană (Comunitate), care incearca să obțină sau care a obținut desemnarea unui medicament drept medicament orfan;

d) substanța - o substanța utilizata la fabricarea unui medicament de uz uman, asa cum este definit în art. 2 din Ordonanța de urgenta a Guvernului nr. 152/1999, aprobată cu modificări și completări prin Legea nr. 336/2002, cu modificările și completările ulterioare;

e) substanța activa - o substanța cu activitate fiziologica sau farmacologica;

f) substanța activa similară - o substanța activa identică sau o substanța activa cu aceleași caracteristici structurale moleculare principale (dar nu în mod necesar toate caracteristicile structurale moleculare) și care acționează prin intermediul aceluiași mecanism. Acesta include:

g) medicament similar - un medicament care conține una sau mai multe substanțe active similare celor conținute de un medicament orfan autorizat și care este destinat pentru aceeași indicație terapeutică;

h) beneficiu semnificativ - un avantaj clinic relevant sau o contribuție majoră la îngrijirea bolnavului;

i) medicament clinic superior - un medicament care prezintă un avantaj terapeutic sau de diagnosticare semnificativ față de un medicament orfan autorizat, într-unul sau mai multe dintre următoarele moduri:

a) ca este destinat pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea unei afecțiuni care pune în pericol viața ori produce o invaliditate cronica afectand nu mai mult de 5 din 10.000 de persoane în România sau în Comunitate, atunci când se depune cererea; sau

b) că nu exista nici o metoda satisfăcătoare pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea afectiunii în cauza, care să fi fost autorizata în România ori în Comunitate, sau, dacă astfel de metode exista, ca medicamentul va aduce beneficii semnificative celor afectați de acea stare.

a) documentația va include anexate referințe demne de încredere care demonstreaza ca boala sau afectiunile pentru care s-ar administra medicamentul nu afectează mai mult de 5 din 10.000 de persoane din România sau din Comunitate, în momentul în care se depune cererea pentru desemnare, atunci când acestea sunt disponibile;

b) documentația va include detalii utile asupra afectiunii care se intenționează să fie tratata și o justificare a naturii periculoase pentru viața sau a naturii invalidante cronic a afectiunii, susținute de referințe științifice sau medicale;

c) documentația depusa de sponsor va include sau se va referi la o analiza a literaturii științifice relevante și va furniza informații din bazele de date relevante din România sau din Comunitate, atunci când sunt disponibile; dacă nu sunt disponibile baze de date în România sau în Comunitate, se poate face referire la alte baze de date disponibile în terțe tari, cu condiția să se efectueze extrapolarile necesare;

d) atunci când o boala sau o afectiune a fost studiata în cadrul altor activități din România sau din Comunitate referitoare la boli rare, aceasta informație va fi furnizată; în cazul unor boli sau afecțiuni incluse în proiecte sprijinite financiar de România sau de Comunitate pentru a îmbunătăți informațiile asupra bolilor rare, se va trimite un extras relevant din aceste informații, incluzând mai ales detalii asupra prevalentei bolii sau afectiunii în cauza.

a) informațiile vor include detaliile adecvate referitoare la afectiunea care se intenționează să fie tratata și o justificare a naturii periculoase pentru viața, a naturii grav invalidante sau a naturii grave și cronice a afectiunii, susținute de referințele științifice sau medicale;

b) documentația depusa de sponsor va include informații referitoare la toate costurile pe care sponsorul le-a suportat în cursul dezvoltării medicamentului;

c) documentația furnizată va include detalii asupra oricăror subvenții, facilități fiscale sau altor modalități de recuperare a cheltuielilor, de care a beneficiat fie în România, fie în Comunitate, fie în terțe tari;

d) în cazurile în care medicamentul este deja autorizat pentru vreo indicație sau când medicamentul este în curs de investigare în vederea autorizării pentru una sau mai multe indicații, se vor furniza o explicație clara și o justificare pentru metoda utilizata pentru a distribui cheltuielile de dezvoltare pentru diferite indicații;

e) se vor furniza o declarație și o justificare pentru toate cheltuielile de dezvoltare pe care sponsorul se asteapta să le suporte după depunerea cererii pentru desemnare;

f) se vor furniza o declarație și o justificare pentru toate cheltuielile de producție și punere pe piața pe care sponsorul le-a suportat în trecut și pe care se asteapta să le suporte în primii 10 ani de la autorizare;

g) se vor furniza o estimare și o justificare pentru profitul asteptat din vânzările medicamentului în România sau în Comunitate în primii 10 ani după autorizare;

h) toate informațiile despre cheltuieli și profit vor fi stabilite conform practicilor contabile general acceptate și vor fi avizate de un contabil autorizat în România sau în Comunitate;

i) documentația furnizată va include informația referitoare la prevalenta și incidența în România sau în Comunitate a afectiunii pentru care s-ar administra medicamentul, în momentul în care cererea pentru desemnare este depusa.

a) vor fi furnizate detalii asupra oricărei metode de diagnosticare, prevenire sau de tratament existente pentru afectiunea în cauza, care au fost autorizate în România sau în Comunitate, făcându-se referire la literatura medicală sau științifică ori la alte informații relevante; acestea pot include medicamente, dispozitive medicale sau alte metode de diagnosticare, prevenire sau de tratament care sunt autorizate și utilizate în România sau în Comunitate;

b) va fi furnizată fie o justificare referitoare la cauza pentru care metodele prevăzute la lit. a) nu sunt considerate satisfăcătoare, fie o justificare conținând motivele datorită cărora se apreciază ca medicamentul pentru care se cere desemnarea va aduce beneficii semnificative celor afectați de aceasta stare.

a) denumirea comercială;

b) denumirea/denumirile comuna/comune internationala/internaționale a/ale substanței/substanțelor activa/active;

c) forma farmaceutica;

d) concentrația;

e) mărimea ambalajului;

f) numele sau denumirea firmei și domiciliul sau sediul sponsorului;

g) indicația terapeutică pentru care medicamentul este desemnat ca orfan;

h) numărul și data autorizației de punere pe piața emise de Agenția Naționala a Medicamentului.

a) la cererea sponsorului;

b) dacă se stabilește înainte de acordarea autorizației de punere pe piața că nu mai sunt îndeplinite criteriile prevăzute la art. 3;

c) la sfârșitul perioadei de exclusivitate pe piața prevăzute la cap. V.

(1) Perioada prevăzută la art. 9 poate fi totuși redusă la 6 ani, dacă la sfârșitul celui de-al 5-lea an se stabilește, referitor la medicamentul în cauza, că nu mai sunt îndeplinite criteriile prevăzute la art. 3, printre altele, atunci când se demonstreaza, pe baza dovezilor disponibile, ca produsul este suficient de profitabil pentru a nu justifica păstrarea exclusivitatii pe piața.

(2) Agenția Naționala a Medicamentului va iniția procedura de radiere imediat după luarea acestei decizii de către EMEA.

a) deținătorul autorizației de punere pe piața pentru medicamentul orfan și-a dat acordul pentru cel de-al doilea solicitant; sau

b) deținătorul autorizației de punere pe piața pentru medicamentul orfan nu poate furniza cantități suficiente din medicament; sau

c) al doilea solicitant poate demonstra în cerere ca al doilea medicament, deși similar cu medicamentul deja autorizat, este mai sigur, mai eficace sau în alt fel superior din punct de vedere clinic.